Terapia génica, cuando la tecnología y la ciencia se unen para un milagro médico

La tecnología y la medicina son dos rubros que están relacionados íntimamente, tan es así, que pueden provocar milagros médicos. En el año 2021, por ejemplo, investigadores españoles lograron que a una mujer con ceguera permanente, le colocaran un implante cerebral basado en microelectrodos intracorticales, capaces de inducir la percepción de formas y letras, para que por primera vez en su vida pudiera ver.

Algo similar sucede con la terapia génica, desarrollada por un grupo de científicos chinos. Lo que estás a punto de leer es algo histórico, pues con este tratamiento en el que se conjuga la ciencia con la tecnología, un grupo de cinco niños con sordera recuperó la audición en ambos oídos.

La terapia génica involucra la manipulación de uno o más genes para corregir o mejorar funciones celulares que cambian la vida de las personas alrededor de todo el mundo.

¿Qué es la Terapia Génica? Con ayuda de la ciencia y la tecnología, la terapia génica usa uno o varios genes para tratar, prevenir o curar enfermedades. Funciona al agregar nuevas copias de un gen que está dañado o reemplaza un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente, por una versión saludable de ese gen.

Una de las características de la terapia génica es que está enfocada en células somáticas y no en células germinales. Explicado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), es que al enfocarse en las células somáticas, sólo afecta al paciente, y no a su descendencia.

Con esta terapia génica, investigadores del Mass Eye and Ear y del Eye & ENT del Hospital de la Universidad Fudan, en Shanghái, lograron que cinco niños con sordera hereditaria, recuperaran la audición en ambos oídos, en un suceso que se considera un hito para la tecnología, la ciencia y la medicina.

El paso hacia el futuro. Los investigadores inyectaron copias del gen OTOF en los oídos internos de los niños, a través de una cirugía poco invasiva. Ese gen tiene la responsabilidad de producir una proteína esencial para la audición.

Esos cinco niños experimentaron no sólo la escucha por primera vez en sus vidas, sino también mejoras significativas en el habla y en la ubicación de los sonidos; dos de ellos disfrutaron por primera ocasión de la música. Lo que esperan los investigadores es que a través de la terapia génica se ayude cada vez a un mayor número de personas, sobre todo a quienes no tienen acceso a sistemas de salud que mejoren su calidad de vida.

El objetivo principal es optimizar la técnica para que no solamente sean cinco los beneficiados, sino millones en el mundo que padecen sordera hereditaria. Si bien comenzaron con la sordera hereditaria, se pretende cambiar la vida de personas que padezcan ceguera y se mejore el futuro de la mano de la tecnología y la ciencia.